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干細胞與漸凍癥

干細胞治療有效遏制漸凍癥的進行性發展

來源: 發布日期:2021-02-20 瀏覽次數:1768次

導語:干細胞治療為漸凍癥臨床新方案提供新的思路,干細胞有效遏制疾病的進展,為患者帶來希望!

肌萎縮側索硬化,俗稱漸凍癥,是一種破壞性神經退行性疾病,其特征為上、下運動神經元的喪失,可導致進行性肌肉無力和萎縮、呼吸衰竭,發病率達1/100000~2/100000,發病因素尚不確切。


干細胞治療漸凍癥


FDA批準利魯唑(阻止過量神經傳遞的神經保護藥物)和依達拉奉(抗氧化劑)用于漸凍癥的治療,但無法遏制疾病發展。干細胞治療是目前神經退行性疾病的研究熱點,干細胞可分化為所需的細胞類型,如新的神經元替換退化或死亡的神經元,遏制疾病的進行性發展。干細胞治療在動物模型試驗和人體臨床試驗這兩方面中得到了證實。

一、動物模型試驗


許多研究表明干細胞治療可延長漸凍癥小鼠的生存期,并在移植鼠的大腦和脊髓等部位均可檢測到移植細胞的神經標志物,還在周圍器官發現廣泛分布的干細胞,將干細胞經靜脈移植到模型鼠體內,發現可以延緩鼠的發病時間以及延長生存期。


干細胞治療


已有研究表明,將人或嚙齒動物來源的干細胞移植至標準SOD1突變體SOD1G93A小鼠,小鼠四肢的運動活性和運動功能恢復更好,體重下降速度減慢,明顯改善小鼠運動功能和延長壽命。

二、人體臨床試驗

①安全性:對漸凍癥患者進行早期觀察和0期干細胞治療試驗的研究表明,椎管內注射自體間充質干細胞的耐受性良好,且未出現其他不良反應;隨后的鞘內注射和靜脈注射間充質干細胞的Ⅰ期試驗尚無相關不良反應的報道,均證明了其安全性。

②有效性:近年來,越來越多的研究對漸凍癥受試者進行了更詳細的干細胞治療試驗。有諸多文獻報道,與標準對癥治療對照者相比,接受干細胞治療的漸凍癥患者的疾病幾乎不再惡化或進展緩慢,尤其是假性延髓麻痹和呼吸系統癥狀改善顯著。


干細胞治療


另有科研人員使用培養中分化的干細胞增強神經營養因子的分泌,將這些細胞肌內聯合鞘內注射給14例患者,6個月的隨訪期內漸凍癥功能評分量表評分和用力肺活量下降程度均減少,干細胞治療改善漸凍癥患者的臨床癥狀。

葉等人對漸凍癥患者進行干細胞治療,評估干細胞對患者的睡眠質量和情緒的影響,結果發現,經干細胞治療的患者的睡眠障礙發生率降低,睡眠質量有所提高,改善患者消極沉悶的情緒,可見干細胞治療可改善漸凍癥患者的生活質量。


干細胞治療


臨床試驗進度:據ClinicalTri漸凍癥.gov(美國國立衛生研究院臨床研究數據庫官網)記載,科研人員目前已完成5項干細胞治療漸凍癥的臨床試驗,主要為臨床Ⅱ期階段,進一步探究干細胞治療漸凍癥的有效性及安全性,并取得良好的結果。
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